Comunicado. La FDA publicó una guía que proporciona recomendaciones para los métodos basados en secuenciación de próxima generación (NGS) utilizados en estudios no clínicos que probablemente serán necesarios para respaldar el inicio de ensayos clínicos de productos de edición del genoma humano (GE) en fase de investigación.
Estas recomendaciones se suman a las consideraciones no clínicas, clínicas y de CMC analizadas en la “Guía para la industria: Productos de terapia génica humana que incorporan edición del genoma humano”, de enero de 2024 (Guía GE de enero de 2024). Los programas de desarrollo clínico de productos GE humanos deben abordar tanto los riesgos asociados con el producto de terapia génica en sí como los riesgos adicionales asociados con la GE, incluyendo la edición fuera de objetivo y los cambios no deseados en el genoma para terapias dirigidas a enfermedades genéticas, incluidas las terapias individualizadas.
Las recomendaciones de esta guía pueden orientar a las partes interesadas en el diseño de estudios no clínicos que utilicen métodos de secuenciación de nueva generación (NGS) y bioinformática para evaluar los posibles riesgos de seguridad asociados con la edición fuera del objetivo y la pérdida de la integridad del genoma en productos de ingeniería genética humana presentados en apoyo de las solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) y las solicitudes de licencias de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés).
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